近日，致力于開發罕見病精準療法的Sarepta Therapeutics公司，宣布與Hansa Biopharma公司達成協議，獲得獨家全球性許可，開發和推廣imlifidase作為一種預治療手段，擴展治療杜氏肌營養不良癥（DMD）和肢帶型肌營養不良癥（LGMD）的基因療法的使用范圍。Imlifidase是一種能夠切斷IgG抗體的蛋白酶。

Sarepta的在研基因療法使用腺相關病毒（AAV）載體來遞送治療DMD和LGMD的基因療法。然而，由于很多DMD和LGMD患者曾經受到過AAV的感染，他們體內存在高水平針對AAV的中和抗體。這些抗體會阻礙基因療法產生療效，導致這些患者無法接受這一創新治療選擇。

Imlifidase是一種抗體裂解酶，它特異性靶向IgG并抑制IgG介導的免疫應答。它起效迅速，在給藥后幾小時內可以裂解IgG抗體并抑制其活性，從而清除針對AAV的IgG抗體，讓基因療法的給藥和再次給藥成為可能。

根據協議條款，Hansa將獲得1000萬美元的前期付款，并有資格獲得總額可能高達3.975億美元的額外開發、監管和銷售里程碑付款。

“作為打造我們的基因治療引擎的核心之一，Sarepta的目標就是找到科學的解決方案，將我們潛在的救命療法帶給最大數量的罕見病患者，”Sarepta Therapeutics總裁兼首席執行官Doug Ingram先生說："目前基因療法的局限之一是無法治療那些已有AAV載體中和抗體的患者。Hansa公司的技術顯示了清除靶向AAV的IgG抗體的能力。如果成功的話，它可能幫助我們將基因療法提供給那些因為已有中和抗體而無法接受治療的DMD和LGMD患者。”

Spark Therapeutics公司的研究人員近日在Nature Medicine上發表科學論文，表明使用名為IdeS的IgG降解酶可以快速、暫時消除針對AAV的中和抗體，為這一研發策略提供了概念驗證。Sarepta公司近日還與Codiak BioSciences公司達成合作，開發工程化外泌體遞送基因療法。我們期待這些創新技術早日讓基因療法重復給藥成為可能，并進一步擴展這一創新治療模式的適用范圍。(生物谷Bioon.com）

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